Del laboratorio a la farmacia: las cuatro fases de un ensayo clínico
Un ensayo clínico pasa por varias fases antes de que un fármaco llegue a tu farmacia. Te explicamos qué se prueba en cada una y por qué importa.
Natali González, Médica
En resumen
- Los ensayos clínicos se dividen en fases para responder preguntas concretas sobre seguridad y eficacia antes de aprobar un fármaco.
- En la fase 1 se prueba la seguridad con pocas personas; en las fases 2 y 3 se confirma si el fármaco funciona en pacientes reales.
- Después de aprobado, el fármaco sigue estudiándose en fase 4 para detectar efectos raros, nuevas indicaciones y poblaciones distintas.
- Cada ensayo necesita la aprobación de un comité de ética y de las autoridades reguladoras antes de empezar.
La investigación previa en el laboratorio¶
Antes de probar nada en personas, el fármaco se estudia en el laboratorio. Se prueban células en cultivo y modelos animales, como ratas o ratones, para ver si tiene el efecto esperado y si causa daño.
Esta etapa no se considera una fase clínica, pero cumple un papel de filtro previo. La mayoría de los candidatos preclínicos se descartan aquí, antes de tocar a ningún ser humano. Cada vez es más habitual acelerar ese primer filtro con técnicas computacionales, como el cribado masivo de millones de compuestos para detectar los más prometedores contra un tipo concreto de cáncer, una estrategia que se ilustra en el caso del cribado con aprendizaje automático que identificó 20 candidatos contra la leucemia mieloide aguda.
Cuando los resultados preclínicos son favorables, el laboratorio pide autorización al regulador para iniciar estudios en humanos. En España, la solicitud se gestiona a través de la AEMPS (Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios), que depende del Ministerio de Sanidad. En la Unión Europea interviene también la EMA (Agencia Europea del Medicamento).
Fuentes
- Comparison of pharmacological therapies in metabolic dysfunction-associated steatohepatitis for fibrosis regression and MASH resolution: Systematic review and network meta-analysis. · Hepatology (Baltimore, Md.) · 2025 · pubmed.ncbi.nlm.nih.gov
- Selective serotonin reuptake inhibitors for premenstrual syndrome and premenstrual dysphoric disorder. · The Cochrane database of systematic reviews · 2024 · pubmed.ncbi.nlm.nih.gov
- Evaluating the efficacy of CGRP mAbs and gepants for the preventive treatment of migraine: A systematic review and network meta-analysis of phase 3 randomised controlled trials. · Cephalalgia : an international journal of headache · 2023 · pubmed.ncbi.nlm.nih.gov
- Evidence-Based Management of Hepatocellular Carcinoma: Systematic Review and Meta-analysis of Randomized Controlled Trials (2002-2020). · Gastroenterology · 2021 · pubmed.ncbi.nlm.nih.gov
